보로노이

설립은 2015년에 하였지만 본격적인 바이오 사업을 영위한 것은 2016년 Series A 펀딩을 통해 본격적인 바이오 관련 인프라 구축 및 신약개발을 추진하면서 부터입니다. 당사는 세포 내 신호전달을 담당하는 550여 개의 인산화효소(Kinase) 중 질병의 원인이 되는 인산화효소에 선택적으로 결합하여, 그 기능을 조절하여 병을 치료하는 표적치료제 분야에 집중하고 있습니다. 특히 인산화효소에 돌연변이가 발생하여 생긴 종양에 효과적인 정밀표적치료제(Genotype-directed Therapy)를 개발해 비임상~전기임상 단계에 글로벌 기술이전(License-Out, L/O)하는 사업모델을 성공적으로 영위하고 있습니다.

가. 산업의 특성 신약개발사업은 고위험, 고부가가치(high risk, high return) 사업입니다. 통상 10년 이상의 개발기간에 수억~수십억 달러의 개발비가 투입돼 FDA 승인을 받을 수 있는 것으로 알려져 있습니다. 이 같은 사업의 특성상 글로벌 제약업계에서 30여년 전부터는 '오픈 이노베이션' 모델이 일반화됐습니다.

이는 바이오 벤처 기업이 전임상 또는 초기단계 임상까지 진행한 신약후보물질을 글로벌 제약사들이 라이센스인(License-in)하여 시판까지 담당하는 사업 모델입니다. 당사는 다양한 적응증의 Kinase 정밀표적치료제를 개발 중에 있으며, 비소세포폐암과 유방암, 자가면역질환, 퇴행성뇌질환 분야에 다수의 경쟁력 있는 파이프라인을 보유하고 있으며, 이를 기반으로 지속적으로 글로벌 기술이전 실적을 확대해 나가고 있습니다. 당사는 이를 위해 1) Kinase 분야 높은 전문성과 숙련도를 갖춘 연구인력, 2) 인산화효소 프로파일링(Kinase Full Profiling) 및 실험을 통한 대량의 데이터베이스 축적, 3) 실험실(Wet Lab)과 인공지능을 유기적으로 결합한 AI 플랫폼 등 핵심 역량의 내재화에 성공하였습니다.

당사는 폐암, 유방암 및 다양한 고형암 파이프라인 개발에 있어 선택성과 더불어 높은 뇌투과도를 통해 기술적 우월성을 확보하고 있으며, 뇌투과가 가능한 신물질 설계 기술을 이용해 퇴행성 뇌질환 분야로도 파이프라인을 확대하고 있습니다. 당사는 우수한 후보물질을 최단 시간에 도출하기 위해 자체 실험결과(Wet-Lab)와 인공지능(AI)이 유기적으로 결합된 플랫폼인 보로노믹스(VORONOMICS®)를 구축하여 연구개발 전반을 효율화 하고 있습니다. 보로노믹스 플랫폼은 1) 선택적 골격 화합물 도출을 위한 Kinase Profiling DB, 2) 빠른 신물질 도출을 위한 화합물 생성 알고리즘, 3) 뇌투과도 높은 화합물 도출을 위한 뇌혈관장벽 투과율 예측 알고리즘 3가지로 이루어져 있습니다.

Kinase Profiling DB :

당사는 매년 신규 합성된 화합물 중 250~500개 화합물을 선별하여 468개 Kinase 타겟 전체에 대한 선택성 결과를 확인하여 DB를 구축하고 있습니다. 현재까지 약 4,000여개 화합물의 468개 Kinase 타겟에 대한 선택성 프로파일 데이터를 구축하여 특정 타겟에 선택적인 물질 도출에 이용하고 있습니다. 이는 대부분의 제약사가 약물 개발 시 원하는 타겟 1~2개에 대한 활성만 확인하는 것과 비교하면 선택성 개선 측면에서 차원이 다른 수준의 접근이라고 하겠습니다.

당사는 이런 비효율성을 해소하기 위해, 사람의 상상력으로 감당할 수 없는 가능한 모든 약물 구조를 단번에 생성하고, 이를 컴퓨터 분자 모델링 기술을 이용해서 타겟 Kinase와 결합력이 높은 물질을 선별하여 신물질 합성을 진행합니다. 따라서 초기 화합물 설계에 소요되는 시간을 최소화 하여 후보물질 개발을 진행하고 있습니다.

뇌혈관장벽 투과율 예측 알고리즘 : 더불어

당사는 생성된 화합물의 뇌투과율을 예측하여 투과도가 낮을 것으로 예측되는 구조를 사전에 스크리닝 할 수 있는 알고리즘을 보유하고 있습니다. 일반적으로 공개된 public data의 경우 분자량이 커질수록 뇌투과율이 낮은 것으로 알려져 있으나, 당사는 자체 구축한 알고리즘을 통해 분자량 600 이상의 화합물 중에도 뇌투과율이 높을 것으로 예측되는 구조만 선별하여 합성하고 있습니다. 더 나아가, 내부 합성 물질의 뇌투과율 실측 결과를 지속적으로 AI 알고리즘에 업데이트 하면서, AI의 화합물 뇌투과 예측 정확도를 높여가고 있습니다.