디앤디파마텍

당사는 제한된 연구개발비 내에서 실질적인 수익 창출 기여도를 높이기 위한 의약품 개발에 집중하고 있습니다. 당사의 임상단계를 거치고 있는 파이프라인은 추가적인 연구개발이 필요하며 이에 따라, 향후 연구개발활동이 확대될 것으로 예상됩니다. 하지만, 현재까지 연구개발에 대한 성과가 큰 수익으로 연결되지 않아 계속적인 영업적자를 기록하고 있습니다.

당사가 영위하고 있는 사업 부문의 공시서류 및 회사 IR자료 등 관련 자료를 참고하더라도 합리적인 투자의사 결정을 하기에는 고도의 전문적 식견이 필요하며, 관련 산업 및 기술을 정확히 이해하기에는 한계가 있으므로 투자자 여러분께서는 이 점 유의하여 주시기 바랍니다.

나. 다양한 파이프라인 보유 및 신약 임상 실패에 따른 위험 당사는 현재까지 치료제가 없고 장기적인 약물치료가 필요한 의학적 미충족 의료수요가 높은 질환군에 초점을 맞추어 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 혁신신약 연구 개발 전문 기업입니다. 당사는 시장의 규모가 크고 성장성이 높은 비만/당뇨/NASH 외에도 퇴행성 뇌질환 등 미충족 수요 분야를 중점으로 신약을 개발 중에 있습니다. 대사성 질환 치료제와 관련하여 당사의 주요 파이프라인인 DD01은 당뇨 및 지방간염이 있는 비만 환자 대상으로 임상 1상을 진행하였으며, 4주간 임상에서 간 지방질을 51% 감소시켜 지방간 제거 특화 NASH 치료제로의 유효성을 확인하였습니다.

그러나 그동안 많은 대형 제약사의 임상실패에도 불구하고 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제의 경우, 현재 임상 2상 또는 3상이 진행중인 신약은 약 20건 수준으로 경쟁이 매우 치열한 상황입니다. 한편, 최근 3월14일자로 마드리갈사의 '레스메티롬(Resmetirom)' 이 미국 FDA 최종 허가를 받았으며, 이에 따라 시장의 기대감이 높아지고 있습니다. 퇴행성뇌질환 관련 당사의 NLY01 관련 파이프라인은 새로운 작용기전을 바탕으로 치료제가 없는 시장에 First-in-class 진입을 목표로 하고 있습니다.

그동안 많은 대형 제약사의 임상실패에도 불구하고 퇴행성뇌질환의 경우, 파킨슨병과 알츠하이머병 적응증으로 현재 임상3상이 다수 진행중입니다. 섬유화증 파이프라인과 관련하여서 당사의 TLY012는 다양한 비임상 시험을 통하여 대부분 경화증 이전의 단계를 목표로 하는 약물들과 달리, 후기/말기 단계의 섬유화증에 효과가 있음을 확인하였습니다. 경구용 펩타이드 비만 치료제 파이프라인과 관련하여 당사의 DD02S는 다양한 비임상 시험을 통하여 경구 흡수가 가능하고 비만 치료효능이 있음을 확인하였습니다.

그동안 많은 제약사에서 경구용 펩타이드 의약품의 개발을 시도하였으나, 현재까지 허가 및 상용화된 경구용 GLP-1 계열 펩타이드 제품은 Novo Nordisk사의 Rybelsus®(당뇨 적응증) 1개 로 성공확률이 낮으며, 비만 치료제도 최근 급속한 성장세를 보이며 경쟁이 치열해지고 있습니다. 당사의 또다른 경구용 펩타이드 비만 치료제 파이프라인인 DD03은 현재까지 허가된 비만 펩타이드 치료제에 새로운 기전인 글루카곤을 추가한 기전으로 다양한 비임상 시험을 통하여 비만 치료효능이 있음을 확인하였습니다. 그러나 동일한 기전으로 아직까지 허가된 의약품이 없으며, 아직 대동물 연구단계까지 진행되지 않았습니다.

이처럼 최근까지도 계속해서 경쟁사의 후기 임상개발 실패 소식이 전해지고 있지만, 경쟁 약물의 임상 성공 또는 허가 승인 등이 발생하거나 희귀질환 적응증으로의 허가로 시장독점권이 발생할 경우, 당사 개발 품목의 시장경쟁력에 부정적인 영향이 있을 수 있습니다. 당사가 개발 진행 중인 파이프라인 및 향후 개발 예정인 후속 파이프라인은 각국 식약처 및 유관기관 규정에서 정한 임상 단계를 성공적으로 수행하여야 합니다. 당사의 주요 파이프라인은 대사성 질환 치료제와 퇴행성 뇌질환, 섬유화 질환으로 당사가 자체적으로 전임상 또는 초기임상 단계까지 진행할 예정이며, 기술이전 계약 이후에는 파트너사에서 임상을 진행하여야 합니다.

당사는 후속 파이프라인 다변화를 통해 현재 임상 진행중인 파이프라인의 실패 리스크를 최소화하고자 노력하고 있습니다. 그럼에도 불구하고 임상 초기 단계에서 안전성 이슈가 발생되어 추가 개발이 불가해지거나 유효성 입증에 실패할 가능성이 존재하니 투자자께서는 주의하시기 바랍니다.

다양한 파이프라인 보유에 따른 영향

당사는 현재까지 치료제가 없고 장기적인 약물치료가 필요한 의학적 미충족 의료수요가 높은 질환군에 초점을 맞추어 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 혁신신약 연구 개발 전문 기업입니다. 최근까지도 계속해서 경쟁사의 후기 임상개발 실패 소식이 전해지고 있지만, 경쟁 약물의 임상 성공 또는 허가 승인 등이 발생하거나 희귀질환 적응증으로의 허가로 시장독점권이 발생할 가능성 또한 존재합니다. 그동안 많은 대형 제약사의 임상실패에도 불구하고 퇴행성뇌질환의 경우, 파킨슨병과 알츠하이머병 적응증으로 현재 임상3상 진행중인 품목은 경쟁이 매우 치열한 상황입니다.

당사 또한 파킨슨병 임상 2상 시험 전체 환자군의 1차 평가지표에서 통계적인 유의성을 확보하지 못하였으나, 하위그룹 분석에서는 60세 미만의 젊은 환자군(95명)에서 통계적으로 유의한 유효성을 확인할 수 있었습니다. 당사는 이러한 임상 2상시험의 결과와 하위그룹 분석을 바탕으로 추가적인 사업화(기술이전 등)의 기회를 모색할 것이며, 파트너링 후 추가적인 임상 개발의 방향성을 설정할 예정입니다. 섬유화증 파이프라인과 관련하여서 당사의 TLY012는 다양한 비임상 시험을 통하여 후기/말기 단계의 섬유화증에 효과가 있음을 확인하였습니다.

그에 비해 현재 개발중인 섬유화증 치료제들은 대부분 경화증 이전의 단계를 목표로 하는 약물 기전(대사성 기전, 면역염증 기전)을 가지고 있습니다. 이러한 근거를 바탕으로 TLY012는 전신/피부 경화(Systemic sclerosis/scleroderma)증, 만성췌장염(Chronic pancreatitis), 간 섬유화/간경변(Liver fibrosis/Liver cirrhosis)에 대한 후기 섬유화증 치료제로 개발 중입니다. DD02S는 GLP-1 수용체에 결합하여 (1) 식욕을 억제시키고 (2) 위장관 배출을 지연시켜 포만감을 증가시킴으로써 전체적으로 식욕을 감소시키고 이로 인하여 체중을 감소시키는 작용기전을 가지고 있습니다.

기존의 GLP-1 계열 의약품은 췌장에서의 인슐린 분비 효과를 바탕으로 당뇨병 치료제로 허가받았으나, 최근 이러한 식용억제 및 체중감소 효과를 바탕으로 비만치료제로 개발되고 있습니다. 덴마크의 노보노디스크社의 Semaglutide를 주성분으로 하는 Wegovy®라는 제품이 DD02S와 동일한 기전의 의약품으로 FDA에서 비만을 치료하는 적응증으로 허가되어 사용되고 있습니다. DD03은 삼중작용제로, (1) 기존의 GLP-1 수용체 단일 작용제에 효과를 더하여 (2) GIP 수용체가 가지는 추가적인 식욕 억제 효과에 (3) Glucagon 수용체를 통한 에너지 대사량 증가 기전을 더하여 체중 감소효과를 극대화시킬 수 있습니다.

당사의 주요 파이프라인은 대사성 질환 치료제와 함께 퇴행성 뇌질환, 섬유화 질환으로써 당사가 자체적으로 전임상 또는 초기임상 단계까지 진행할 예정이며, 기술이전 계약 이후에는 파트너사에서 임상을 진행하여야 합니다. 당사는 후속 파이프라인 다변화를 통해 현재 임상 진행중인 파이프라인의 실패 리스크 최소화하고자 노력하고 있습니다. 그럼에도 불구하고 경쟁 약물의 임상 성공 또는 허가 승인 등이 우선적으로 발생하거나 희귀질환 적응증으로의 허가로 시장독점권이 발생할 경우, 당사가 보유한 파이프라인 개발 품목의 시장경쟁력에 부정적인 영향이 있을 수 있습니다.