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Circular RNA (원형 RNA) 단일 가닥 선형 RNA의 양 말단이 연결되어 원형의 형태입니다. 자가환형화 RNA 당사의 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 활용하여 RNA 치환효소가 자기 자신을 스스로 표적하여 양 말단이 연결된 원형 RNA를 만들어 내는 기술입니다 (End-to-End Self-targeting & Splicing, STS 기술). 간세포암 (Hepatocelluar Carcinoma, HCC) 일차성 간암 중 간세포에서 유래하는 암을 의미하며 주로 간암이라고 부르는 암종입니다. 텔로머라제(Telomerase) 염색체 말단의 반복 서열을 생성 및 유지시켜 염색체 소실을 방지하여 세포노화를 억제하고 분열을 유지시키는 효소입니다.

암세포에서는 텔로머라제가 과활성화되어, 세포의 무한 증식을 유도하는 원인으로 알려져있습니다. 원발성 가장 처음 질병(종양)이 생긴곳을 뜻하며, 혹은 "일차"라고 합니다. 교모세포종 (Glioblastoma, GBM) 뇌의 교세포에서 발생한 종양 중 조직학적으로 핵의 비정형성, 유사분열상, 혈관내피세포의 증식, 괴사가 관찰되는 악성도가 가장 높은 종양입니다.

알츠하이머(Alzheimer's Disease) 기억력·사고력 등 인지 기능이 점진적으로 저하되는 퇴행성 뇌질환으로, 대표적인 치매의 원인 질환입니다. 현재까지 완치 치료제는 없으며, 대부분의 치료는 증상 진행을 지연하거나 인지 기능 저하를 완화하는데 목적을 두고 있습니다. 망막색소변성증 (Rentinitis Pigmentosa) 시각 세포가 손상되면서 점차 시야가 좁아지며, 시력을 상실하는 질환입니다.

망막색소변성증의 원인은 시각 세포 내에서 빛을 전기 신호로 전환하는 기전에 관여하는 유전자에 결함이 생긴 것이며, 가족력이 없는 사람 중에서 돌발적으로 이 질환이 발병하는 경우도 있습니다. 상염색체(Autosome) 성염색체(X,Y)를 제외한 나머지 염색체를 의미합니다. 사람의 세포에는 총 46개의 염색체가 있으며, 이 중 44개(22쌍)는 상염색체로, 성별과 관계없이 모든 사람에게 공통적으로 존재하는 염색체입니다.

레트증후군 주로 여아에게서 발생하는 희귀 유전성 신경발당장애로, MECP2 유전자 변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있습니다. 정상적으로 발달하던 아이가 생후 6~18개월경 이후부터 언어, 운동, 손 기능, 사회적 상호작용 능력 등이 점차 퇴행하는 특징을 보입니다. Autosomal recessive 상염색체 열성이라는 뜻이며, 상염색체에서 비활성 대립유전자 두 개가 함께 존재하여야 형질이 발현되는 것을 의미합니다.

Autosomal dominant 상염색체 우성이라는 뜻이며, 상염색체에서 한 염색체에만 있던지 두 염색체에 모두 있던지 같은 표현형을 나타내는 것을 의미합니다. 신경퇴행성 질환(CNS) 신경 세포들이 어떤 원인에 의해 기능이상 또는 소멸하게 되어 이로 인해 뇌 기능의 이상을 일으키는 질병을 지칭합니다. 난청질환 청력 저화 또는 소리 인지 기능에 이상이 발생하는 질환군을 의미합니다.

유전적 요인, 노화, 소음 노출, 감염 등 다양한 원인으로 발생할 수 있으며, 유전자 변이에 의해 선천적으로 발생하는 유전성 난청도 포함됩니다. 마일스톤 (Milestone) 신약 라이선스 계약은 대부분 마일스톤 방식으로 이루어지며, 보통 계약 체결 후 받는 계약금(Upfront)과 신약 개발 단계별 진행에 따라 단계별 기술료를 받게 되는데, 이러한 해당 단계 또는 단계에 따른 기술료를 마일스톤이라 합니다. 로열티(Royalty) 기술이전으로 최종적으로 생산된 제품의 시장 출시 후 매출의 일정 비율을 받게되는 금액입니다.

면역항암제 면역항암제는 암 자체를 공격하는 기존 항암제와는 달리 인공면역 단백질을 체내에 주입하여 면역체계를 자극함으로써 면역세포가 선택적으로 암세포만을 공격하도록 유도하는 치료약제입니다. hTERT 세포 염색체의 양 말단에 위치하는 텔로미어 (telomere)의 생성 및 유지 역할을 하는 텔로머라제 (Telomerase)의 기능적인 소단위체인 RNA 단위체와 단백질 단위체 중, 단백질 단위체를 발현하는 유전자로 대부분의 불멸화된 암세포주에서 발현되는 것으로 알려져 있는 유전자입니다. APOE Apolipoprotein E (APOE) 유전자명이며, 뇌의 일반적인 지방단백질이며 콜레스테롤 항상성에 관련되는 유전자입니다.

ApoE2, ApoE3, ApoE4의 종류가 있으며, 일반적으로 ApoE3 유전형질을 가지고 있으며, ApoE4의 유전형질인 경우 알츠하이머 발병 확률이 높아지며 이른 시기에 발병된다고 알려져 있습니다. ApoE2 유전형질의 경우 알츠하이머 발병 확률이 낮다는 연구결과가 있습니다. RHO Rhodopsin (로돕신) 유전자명이며, 광변환에 수반되는 빛에 민감한 수용체 단백질입니다.

눈의 광수용체 세포 특이적으로 발현되며 빛 신호를 전기신호로 변환시켜 사물을 인지할 수 있게 합니다. 로돕신 유전자에 돌연변이가 발생할 경우 그 기능을 상실하며 돌연변이 단백질 자체의 독성으로 인하여 광수용체 세포의 사멸을 유도하여 시력을 상실하게 되며, 현재까지 약 150개 이상의 다양한 돌연변이가 발견되어져 있습니다. 바이오마커 (Bio-Marker) 단백질이나 DNA(디옥시리보핵산), RNA(리보핵산), 대사 물질 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표입니다.

바이오마커를 활용하면 생명체의 정상 또는 병리적인 상태, 약물에 대한 반응 정도 등을 객관적으로 측정할 수 있습니다. 암을 비롯해 뇌졸중, 치매 등 각종 난치병을 진단하기 위한 효과적 방식으로 각광받고 있습니다. 신약개발과정에 반영할 수 있어 안전성확보는 물론 비용절감 효과까지 바라볼 수 있습니다.

병용투여 두 가지 이상의 약물을 같이 투입하는 것을 의미합니다. 안전성 (Safety) 의약품의 독성을 판단하는 것으로 그 사용용량과 투여방식에 있어 인체에 유해하지 않다는 것 또는 그 정도를 의미합니다. 예후 (prognosis) 어떤 병의 앞으로의 경과나 결과를 미리 예상하는 것을 의미합니다.

일반적으로 예후가 좋다는 말은 치료가 용이하고 생존율이 높다는 의미입니다. 유효성 (Efficacy) 의약품 등이 그 적응증에 대해서 효능 및 효과를 갖는 것 또는 그 정도를 의미합니다. 인비보 (in vivo) 생체내 반응을 의미하며, 통상적으로 동물이나 인체에서의 반응을 의미합니다.

살아있는 생체 내에서의 반응이라는 의미에서 생체 외에서의 반응을 의미하는 인비트로(in vitro)와 대비하여 사용합니다. 인비트로 (in vitro) 라틴어로 시험관(또는 glass)를 의미하며 시험관내에서 실험할 때 쓰는 표현입니다. 조직배양과 같이 시험관 내에서 조직 또는 세포의 일부 또는 유기체를 인공의 조건으로 실험하는 것을 의미합니다.

cap과 poly(A) mRNA는 5’말단과 3’말단으로 구분됩니다. 5’말단은 변형된 구아닌(G) 뉴클레오티드 구조 (5’ cap 구조)로 시작되며, 3’ 말단에는 아데닌(A) 뉴클레오티드 50~250개로 이루어진 poly(A) 구조가 형성되어 있습니다. 이러한 구조는 mRNA의 양 말단이 RNA 가수분해효소에 의해 분해되지 않도록 보호해주며, mRNA의 안정성과 단백질 번역 효율을 높이는 중요한 역할을 합니다.

Target to hit(유효물질) 특정 질환을 치료하기 위하여 선정한 생체 타겟에 대하여 초기 선정 기준을 통과한 선택성을 가지는 물질을 선별하는 초기 신약개발 과정입니다. Target to lead(유효물질 ~ 선도물질) 유효물질 후보군들 중 신약개발에서 치료적 목적으로 사용될 만큼의 약리작용 혹은 생물학적 활성을 가지는 선도물질을 도출하는 초기 신약개발 과정입니다. Lead Optimization(선도물질 최적화) 선도물질을 최적화하여 최종적으로 신약 개발 임상시험 단계를 거칠 가능성이 높은 후보 물질을 도출하는 초기 신약개발 과정입니다.

임상계획승인신청서 (IND) 인체를 대상으로 한 안전성, 유효성자료 수집을 목적으로 해당 의약품을 사용하여 임상시험을 실시하고자 하는 자가 식품의약품안전처장의 승인을 신청하는 과정을 말합니다. (Investigational New Drug Application, IND) 전임상시험 (Pre-clinical) 새로 개발한 신약후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 사용하여 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험입니다. 약물이 체내에 어떻게 흡수되어 분포되고 배설되는가를 연구하는 체내 동태 연구와 약효약리 연구가 수행됩니다.

그 후 동물실험을 통해 시험약이 지니는 부작용 및 독성을 검색하는 안전성 평가를 진행하는 단계입니다. 임상시험 임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당 약물의 약동·약력·약리·임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 총칭하는 것이며, 임상1상, 임상2상 (임상2a와 임상2b를 구분하여 진행할 수도 있음), 임상3상으로 크게 3단계로 구분하여 운영되고 있습니다. 임상1상 (Phase 1) 건강한 사람을 대상으로 약물을 안전하게 부여할 수 있는 용량과 인체 내 약물흡수 정도 등을 평가합니다.

앞서 수행된 전임상 단계에서 독성시험 등 전임상시험 결과가 유효한 경우, 시험약을 최초로 사람에 적용하는 단계입니다. 건강한 지원자 또는 약물군에 따른 적응환자를 대상으로 부작용 및 약물의 체내동태 등 안전성 확인에 중점을 두고 있습니다. 임상2상 (Phase 2) 소규모 환자들을 대상으로 약물의 약효와 부작용을 평가하고, 유효성을 검증하는 단계입니다.

단기투약에 따른 흔한 부작용, 약물동태 및 예상적응증에 대한 효능 효과에 대한 탐색을 위해 실시하는 것으로 대상질환 중 조건에 부합되는 환자를 대상으로 합니다. 임상3상 시험에 진입하기 위해 적응증과 최적용법 용량을 결정하는 단계입니다. 임상2a상 (Pilot Study) 약효확인, 작용시간 및 유효용량 검토하는 단계로 효과의 증거를 찾는 것이 목적입니다.